《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》

《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》由国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于2022年5月26日正式发布，并自发布之日起施行。

近年来，大量细胞治疗产品申报临床试验，截至2022年10月，我国已有2个细胞治疗产品批准上市，为严重疾病治疗提供了有效的手段。基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、仙台病毒等病毒载体系统，以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒载体类系统，目前已应用于多种细胞产品的基因修饰或编辑。为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》。

本指导原则中，基因修饰系统指在人体外，将外源基因等导入细胞，通过添加、替代、补偿、阻断、修正特定基因从而为获得细胞治疗产品或细胞治疗产品生产用种子细胞而使用的修饰系统。可能的作用机制包括细胞内表达功能性目的基因，或采用基因敲除、修复、插入等核苷酸编辑方式改变特定的基因序列等。

目前，基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、仙台病毒等病毒载体，以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒基因修饰系统。本指导原则对病毒载体类和非病毒载体类两类基因修饰系统进行论述。随着本领域技术的不断更迭，新的基因修饰系统也可能应用，如适用，其药学研究也可参考本指导原则。