《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于2020年9月14日（部分平台报道为2020年9月15日）正式发布了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。

继2020年7、8两月相继发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》、《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（征求意见稿）》、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指导原则意见稿后，CDE发布了针对基因治疗的《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。

意见稿中指出，该指导原则不包括溶瘤病毒类产品和CAR-T细胞等离体基因修饰细胞治疗类产品，但此类产品的部分相关研究，如病毒载体的制备等，适当条件下可以综合借鉴参考。同时，意见稿对基因治疗产品在生产用材料、制备工艺、质量控制、稳定性研究等方面进行了指导规范。

为了规范基因治疗产品的药学研究，统一评价标准，引导基因治疗产品的研究与申报，我中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上，通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门技术委员会讨论，形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。