《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于2020年9月30日发布了《关于公开征求〈基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》。

近年来，免疫细胞治疗和基因编辑等基础理论、技术手段蓬勃发展，相关临床医疗探索不断深入，为严重和难治性疾病提供了新的治疗理念和方法。新兴治疗产品日益增加的临床需求促进了遗传物质导入、传递和表达等基因操作新技术和新工具的应用和更新。基因转导与修饰系统指含有工程化基因构建体的载体或递送系统，可有效地将遗传物质转入特定靶细胞，用于修饰靶细胞的遗传物质、改变基因表达方式或调节细胞生物特性等。细胞和基因转导技术发展迅速，种类多样，且基因转导与修饰系统设计和制备过程的差异可导致产品质量的显著差异。

为了规范细胞治疗产品基因转导与修饰系统的药学研究，统一评价标准，引导相关产品的研究与申报，CED中心在借鉴国内外相关监管标准的基础上，通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门讨论，形成了《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。