《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》

《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》于2024年11月19日由国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布，自发布之日起施行（通告文号：2024年第49号）。

为鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价，药审中心组织制定了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则(试行)》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则‌是由国家药监局药品审评中心（CDE）发布的一项技术指导原则，旨在为细胞治疗产品的临床药理学研究提供详细的指导和建议。该指导原则详细阐述了细胞治疗产品临床药理学研究的关键技术、研究内容及评价标准，适用于源自人体、符合伦理标准、按照药品管理法规开发并用于疾病治疗的活细胞制品。‌

关键内容‌研究内容‌：细胞治疗产品临床药理学研究的核心内容包括剂量探索、细胞动力学、药效动力学、暴露-效应关系以及定量药理学模型应用。研究需关注细胞的活力、增殖及分化能力、在体内的分布和迁移、耗竭与存续期、免疫原性等特性及其与生物学功能的关系。‌

适用范围‌：该指导原则适用于人源干细胞及其衍生品、免疫细胞治疗产品以及经过基因修饰或改造的细胞治疗产品。不适用于输血用的血液成分、未经体外处理的造血干细胞移植、生殖相关细胞及由细胞构成的组织或器官产品。‌

研究方法‌：根据不同细胞治疗产品的特性和作用机制，研究方法需相应调整。特别是对于国内市场已有的细胞治疗产品，如CAR-T产品，如需进行生产变更且可能影响产品的体内过程或疗效，申请者应进行相关研究或提供数据以证明产品变更前后的可比性。